QURE Stock Rockets après que la FDA a approuvé son médicament le plus cher de tous les temps

La Food and Drug Administration vient d'approuver son médicament le plus cher de tous les temps - une thérapie génique pour l'hémophilie B de Sociétés Carlisle (CSL) et UniQure (QURE) – et l'action QURE a bondi mercredi.

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Pendant ce temps, BioMarin (BMRN) les actions ont éclaté après que la FDA a déclaré qu'elle ne tiendrait pas de réunion du comité consultatif pour discuter de sa thérapie génique de l'hémophilie A. Ces conseillers font des recommandations non contraignantes à la FDA après avoir discuté des avantages et des risques des médicaments expérimentaux. Le Roctavian de BioMarin est déjà homologué en Europe.

On la bourse d'aujourd'hui, l'action QURE a bondi de 14.6 % à 26.36. Cela a prolongé la course du titre après une hausse de 7.1 % mardi. Les actions ont dépassé un point d'achat à 25.91 hors consolidation, selon MarketSmith.com.

L'action BioMarin a bondi de 7.3 % à 97.79. Cela a poussé l'action BioMarin à sortir d'un base à double fond avec une entrée à 92.86.

Action QURE : le prix est supérieur aux attentes

La perfusion d'UniQure est approuvée pour les patients atteints d'hémophilie B qui suivent actuellement un régime de prévention appelé thérapie par le facteur IX, ou qui ont des antécédents d'hémorragies potentiellement mortelles ou d'épisodes hémorragiques graves. Pour un coût unique de 3.5 millions de dollars, Carlisle et UniQure espèrent que le médicament est un remède.

Les analystes disent que l'approbation est le meilleur scénario pour UniQure, la société qui a initialement développé Hemgenix avant de s'associer à Carlisle dans les étapes ultérieures. L'étiquette ne limite pas le traitement à un groupe spécifique de patients et n'inclut pas d'avertissement « boîte noire ».

"Compte tenu de l'incertitude entourant les approbations de thérapie génique pour l'hémophilie et de la prudence des investisseurs, nous pensons que c'est un point positif majeur pour UniQure et une réduction des risques clé pour l'histoire", a déclaré l'analyste d'UBS Eliana Merle dans un rapport mercredi.

Le prix de 3.5 millions de dollars est supérieur à une recommandation de l'Institute for Clinical and Economic Review. L'organisation à but non lucratif en a dit le plus thérapies géniques de l'hémophilie serait rentable à 2.5 millions de dollars. Le rapport a examiné les prix entre 2 et 3 millions de dollars sur la base des commentaires des dirigeants.

L'analyste de SVB Securities, Joseph Schwartz, a déclaré que le prix plus élevé que prévu explique probablement la petite population de patients atteints d'hémophilie B. Pourtant, il considère l'approbation comme positive pour les patients présentant des épisodes hémorragiques fréquents et la nécessité d'une "thérapie prophylactique lourde".

Les patients seront surveillés pendant trois heures après la perfusion d'Hemgenix. Ensuite, ils devront subir une surveillance hebdomadaire pendant trois mois pour surveiller les complications hépatiques potentielles. Schwartz note que le traitement préventif avec le facteur IX est généralement administré chaque semaine.

"Nous pensons que ces exigences de surveillance ont du sens et seront considérées comme un sacrifice valable pour la libéralisation probable de la thérapie factorielle, des saignements et des lésions articulaires pendant longtemps", a-t-il déclaré dans un rapport.

Il a une note de surperformance sur les actions QURE.

Autres efforts de thérapie génique d'UniQre

Selon les termes de l'accord, Carlisle sera responsable de la commercialisation d'Hemgenix. En retour, UniQure recevra jusqu'à 1.5 milliard de dollars en paiements d'étape supplémentaires et une redevance sur les ventes entre 20 et XNUMX %. UniQure a également des droits de fabrication.

"Nous considérons (l') approbation comme un événement clé de réduction des risques pour le potentiel de flux de trésorerie futurs d'UniQure", a déclaré Schwartz. "Nous pensons également que cela est de bon augure pour le potentiel d'approbation du Roctavian de BioMarin dans l'hémophilie A."

L'approbation prête également probablement foi aux efforts d'UniQure dans d'autres domaines de la thérapie génique. Les investisseurs sont probablement plus prudents sur le travail de l'entreprise dans la maladie de Huntington. Trois des 14 patients de l'étude d'UniQure ont présenté des effets secondaires graves.

"Nous notons que la mise à jour des phases 1 et 2 est toujours guidée pour le deuxième trimestre de 2023 et pourrait être un catalyseur informatif pour le programme avec les premières données sur les (objectifs) fonctionnels", a déclaré Merle, l'analyste d'UBS.

Elle a une note d'achat sur les actions QURE et a relevé son objectif de cours de 42 à 40.

Suivez Allison Gatlin sur Twitter à @IBD_AGatlin.

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