Le fabricant du médicament contre la maladie d'Alzheimer, Leqembi, attend l'approbation complète de la FDA cet été

fabricant de médicaments japonais Eisai s'attend à ce que la Food and Drug Administration approuve pleinement son traitement contre la maladie d'Alzheimer Leqembi cet été, ce qui élargirait l'accès au nouvel anticorps coûteux dans le cadre de Medicare.

Le PDG américain Ivan Cheung a déclaré que la FDA, qui a accordé une autorisation accélérée en janvier, pourrait donner son approbation complète dès juillet si la société obtenait un "examen prioritaire" accéléré pour démontrer une amélioration significative du traitement précoce de la maladie d'Alzheimer.

"Nous parlons littéralement d'environ cinq mois, donc nous agissons de toute urgence avec CMS en ce moment", a déclaré Cheung à CNBC dans une interview jeudi. Les Centers for Medicare and Medicaid Services sont l'agence fédérale qui déterminera dans quelle mesure Leqembi, dont Eisai a fixé le prix à 26,500 XNUMX $ par an, est couvert pour les patients diagnostiqués avec la maladie d'Alzheimer précoce.

La société, qui a développé le médicament avec Biogen, estime que 100,000 2026 personnes devraient recevoir un diagnostic précoce d'Alzheimer et devenir éligibles pour Leqembi d'ici XNUMX, bien que le nombre de personnes non diagnostiquées soit presque certainement plus élevé.

L'Association Alzheimer estime que plus de 2,000 65 personnes âgées de XNUMX ans et plus évoluent chaque jour d'une démence légère à modérée due à la maladie, ce qui les rend inéligibles au Leqembi.

La maladie d'Alzheimer précoce frappe généralement les personnes âgées de 65 ans et plus, provoquant des troubles cognitifs et d'autres problèmes. Leqembi s'est révélé prometteur pour ralentir la progression de la maladie dans cette population, mais il comporte des risques de gonflement et de saignement du cerveau.

Medicare a publié des directives en avril 2022 qui limitent la couverture des médicaments contre la maladie d'Alzheimer comme Leqembi qui utilisent des traitements par anticorps pour cibler la plaque qui cause la maladie. Dans le cadre du statut d'approbation accélérée actuel d'Eisai, Medicare ne couvrira que les coûts des personnes participant à des essais cliniques approuvés par la FDA ou les National Institutes of Health.

Eisai a terminé son essai de phase trois et ne recrute plus de patients. Cela signifie que le médicament est actuellement hors de portée pour la plupart, à l'exception des très riches. Cheung a déclaré que la société n'était au courant d'aucun patient ayant réussi à faire couvrir Leqembi par Medicare pour le moment.

Même s'il obtient une approbation complète dans le cadre du processus d '«examen prioritaire» de la FDA, Medicare pourrait toujours restreindre la couverture aux patients inscrits à des études de recherche approuvées par CMS, l'agence qui gère les programmes fédéraux d'assurance maladie Medicare et Medicaid.

La société a déposé toutes ses données de phase trois avec sa demande d'approbation complète en janvier et devrait avoir des nouvelles de la FDA en mars pour savoir si l'agence acceptera sa demande. Si l'agence décide d'examiner la demande de Leqembi en priorité, elle pourrait rendre une décision finale dans les six mois.

Les bénéficiaires de Medicare qui acceptent de participer à des études de recherche soutenues par la CMS, qui sont plus larges que les essais cliniques, obtiendraient une couverture si Leqembi recevait une approbation complète. Mais il est possible que CMS accepte une couverture encore plus large, éventuellement sans restrictions, si l'agence détermine qu'il existe un niveau élevé de preuves à l'appui du traitement, a déclaré Cheung.

"Avec un haut niveau de preuve … les restrictions devraient être très limitées, voire aucune restriction et c'est la position d'Eisai", a déclaré Cheung. "Nous pensons que les bénéficiaires de Medicare devraient avoir un accès sans entrave, un accès large et simple à Leqembi, car les données remplissent ces critères", a-t-il déclaré.

Si Medicare continue de restreindre la couverture, les habitants des communautés rurales seraient désavantagés car les établissements médicaux et les universités sont fortement concentrés dans les grandes villes.

Plus de 70 membres du Congrès ont appelé ce mois-ci le secrétaire à la Santé Xavier Becerra et l'administrateur du CMS Chiquita Brooks-LaSure à assouplir les restrictions de couverture sur Leqembi pour assurer un meilleur accès à travers l'Amérique.

"Les patients, les familles et les soignants vivant dans des zones rurales et mal desservies devraient avoir les mêmes possibilités d'accès au traitement", a déclaré le les législateurs ont écrit. "C'est un énorme fardeau physique et financier pour les bénéficiaires de Medicare de passer d'innombrables heures à se rendre dans des institutions de recherche limitées qui hébergent les essais."

Si tout se passe selon les attentes d'Eisai, la FDA accorderait une approbation complète et CMS fournirait une couverture illimitée de Leqembi. Dans ce scénario, Eisai prévoit qu'environ 100,000 XNUMX patients diagnostiqués au stade précoce de la maladie d'Alzheimer seront éligibles d'ici la troisième année du déploiement du médicament. Eisai a déclaré que l'usine de Biogen en Suisse disposait d'une capacité de fabrication suffisante.

Mais Cheung a déclaré que le principal défi lié au déploiement de Leqembi est que les médecins ne sont pas orientés vers le diagnostic de la maladie d'Alzheimer précoce car il existe si peu de traitements. CMS doit également fournir un large remboursement pour les tests de diagnostic, a déclaré Cheung. Il s'agit notamment des scanners PET, actuellement limités à un par vie, et des tests de liquide céphalo-rachidien qui sont remboursés à un faible taux, selon la société. 

"Chaque fois que vous devez adopter une nouvelle procédure de diagnostic, cela va prendre un certain temps", a déclaré Cheung. « Le remboursement doit avoir lieu pour ces procédures de diagnostic, et les radiologues et les prestataires de soins de santé de tout le pays doivent commencer à le faire. Et il faut un certain temps pour que les gens sachent comment faire cela », a-t-il déclaré.

Environ 15% des patients éligibles ont moins de 65 ans et sont principalement couverts par une assurance privée, a déclaré Cheung. Les assureurs privés attendent en grande partie une décision de couverture CMS, bien que certains puissent décider de prendre leurs décisions de couverture plus tôt, a-t-il déclaré. Eisai offrira une aide au co-paiement aux personnes couvertes en privé, a déclaré Cheung.

"Il y a plus de flexibilité et de multiples approches pour offrir un très bon accès avec des frais très, très bas pour ces personnes", a déclaré le PDG. Eisai a un programme pour fournir gratuitement Leqembi aux patients non assurés qui répondent aux critères d'éligibilité.

Cheung a déclaré que le coût annuel de 26,500 18 $ de Leqembi devrait baisser avec le temps. À l'heure actuelle, le traitement est administré deux fois par mois, mais Eisai développe un régime d'entretien où les patients recevraient une dose mensuelle unique après les XNUMX premiers mois de traitement.

« Ce n'est pas encore approuvé. Nous prévoyons de déposer une demande de dosage d'entretien d'ici la fin du prochain exercice », a déclaré Cheung. Le dosage d'entretien réduirait le coût de Leqembi d'environ la moitié, a-t-il déclaré.

CMS a déclaré en janvier qu'il élargirait la couverture si Eisai fournissait des données répondant aux questions sur les avantages de Leqembi pour ralentir le déclin cognitif et les dommages potentiels des effets secondaires tels que les hémorragies cérébrales.

"L'une des choses que je voudrais simplement souligner est que, comme vous le savez, dans cette classe particulière, [we] voulait vraiment avoir plus d'informations à mesure que nous apprenons ce que ces produits vont faire", a déclaré mardi l'administrateur du CMS Brooks-LaSure lors d'une appeler avec les journalistes. "Mais nous continuons d'être ouverts aux nouvelles données des fabricants et des défenseurs."

Eisai dit que les données de son essai de phase trois répondent à ces questions avec un haut niveau de preuve, a déclaré Cheung.

La politique de couverture de Medicare est controversée. L'Association Alzheimer, dans une lettre de décembre à CMS, a appelé à une couverture complète et sans restriction de Leqembi. Robert Egge, directeur des politiques de l'association, a déclaré que c'était la première fois que CMS décidait de manière préventive de ne pas couvrir une future classe de médicaments par défaut.

La politique de Medicare découle de la controverse entourant Aduhelm, un autre traitement par anticorps contre la maladie d'Alzheimer développé par Eisai et Biogen. La FDA a accordé une approbation accélérée pour ce traitement en 2021 malgré le fait que les conseillers indépendants de l'agence ont déclaré que les preuves ne démontraient pas qu'il ralentissait la maladie. Trois conseillers a démissionné suite à la décision de la FDA. A enquête du Congrès en décembre a constaté que l'approbation d'Aduhelm était « entachée d'irrégularités ».

Medicare a décidé en avril dernier de restreindre la couverture de tous les anticorps monoclonaux qui ciblent la plaque cérébrale pour le traitement de la maladie d'Alzheimer jusqu'à ce qu'il reçoive plus de preuves démontrant un bénéfice pour les patients.

"Ce n'est pas une politique raisonnable car il n'y a aucune raison pour laquelle ils devaient le faire sur une base de classe", a déclaré Egge.

L'American Academy of Neurology, la plus grande association de neurologues au monde, a déclaré à Medicare dans une lettre au début du mois qu'il y avait un consensus parmi ses experts sur le fait que l'essai clinique de phase trois pour Leqembi était bien conçu et que les données étaient cliniquement et statistiquement significatives.

Les résultats des essais cliniques, publié dans le New England Journal of Medicine, ont constaté que le déclin cognitif était 27 % plus lent sur 18 mois chez les personnes ayant reçu Leqembi par rapport à celles n'ayant pas reçu le traitement. Mais il y avait aussi des problèmes de sécurité avec certains patients souffrant de gonflement et de saignements cérébraux.

Le décès d'un participant à un essai clinique dans la région de Chicago pourrait également être lié au lécanemab, selon un lettre de recherche publiée dans le New England Journal of Medicine en janvier

Le président de l'AAN, le Dr Orly Avitzur, a demandé à CMS de réviser ses limites de couverture afin qu'il y ait un accès plus large pour Leqembi si le traitement recevait l'approbation traditionnelle de la FDA.