Les solutions innovantes au cancer nécessitent des financements innovants : Cancer Moonshot Pathways

Andrew W. Lo, professeur de finance et expert du secteur de la santé au MIT, n'a pas commencé sa carrière en se concentrant sur les soins de santé.

« Un certain nombre d'amis et de membres de la famille étaient aux prises avec divers types de cancer. Grâce à leurs expériences, j'ai commencé à en apprendre davantage sur l'industrie ainsi que sur l'état de la science et de la médecine », a déclaré Lo dans une récente interview. « J'ai réalisé que la finance joue un rôle assez important dans le développement de médicaments ; dans de nombreux cas, un rôle trop important, et dans ces cas, il est utilisé d'une manière qui, à mon avis, est contre-productive par rapport à l'objectif ultime qui consiste à fournir plus rapidement des médicaments plus nombreux et de meilleure qualité aux patients.

« C'est à ce moment-là que j'ai commencé à réfléchir à la manière dont nous pourrions utiliser le financement de manière proactive pour réduire le coût du développement de médicaments, augmenter les taux de réussite et le rendre plus attractif pour les investisseurs. Parce que c'est vraiment là le problème : vous avez besoin que des investisseurs viennent dans l'espace pour dépenser leurs milliards de dollars afin de développer ces médicaments.

Depuis ce réveil, Lo a écrit des dizaines d'articles, donné des centaines de conférences et même co-fondé une entreprise - QLS Advisors, à Cambridge, Massachusetts - sur la façon d'y parvenir. Une observation durable qui tarde à venir, dit-il, « est que le cancer n'est pas seulement un problème médical. Ce n'est pas seulement un problème scientifique. Ce n'est pas seulement un problème de financement. Ce sont tous ces problèmes réunis en un seul.

« J'ai mis du temps à apprécier ça. J'allais d'expert en expert en leur demandant : « Pourquoi cette idée – qui aurait pu aider ma mère avec son cancer du poumon – pourquoi n'a-t-elle pas été avancée ? Je parlerais à un scientifique qui blâmait le capital-risqueur. Le capital-risqueur a blâmé les régulateurs. Etc. Très vite, j'ai réalisé que tout le monde se pointait du doigt et qu'ils n'avaient pas tout à fait tort. C'est vraiment un problème systémique.

Il a ensuite décidé de se concentrer sur l'élément sur lequel il pensait pouvoir faire quelque chose : le financement. "J'ai réalisé assez rapidement qu'une partie du défi avec le développement de médicaments anticancéreux est qu'il est souvent poussé par des scientifiques et des cliniciens sans formation ou expérience commerciale suffisante", a déclaré Lo. « Et c'est là que les problèmes peuvent survenir. Une illustration simple est la façon dont les scientifiques traitent souvent les questions de financement. Si vous êtes un universitaire qui demande une subvention du NIH (National Institutes of Health), disons, vous avez besoin de 3 millions de dollars pour mener des expériences critiques pour développer un nouveau traitement contre le cancer. La réponse que vous pourriez obtenir est la suivante : "C'est une proposition vraiment intéressante, mais nous n'avons pas assez d'argent pour tout financer". Au lieu de 3 millions de dollars, que diriez-vous si nous vous donnions 1 million de dollars ? » Et la réponse typique du scientifique est : « Merci beaucoup. Je le prends.' Cela a du sens car ils feront ce qu'ils peuvent avec ce million de dollars, puis demanderont une autre subvention une fois qu'il sera dépensé.

"Le problème est que dans le capital-risque, cette stratégie peut se retourner contre nous. Si vous avez besoin de 3 millions de dollars pour atteindre une étape critique et qu'ils vous offrent 1 million de dollars, vous le prendrez. Mais au moment où vous avez dépensé le million de dollars et avez besoin des 1 millions de dollars restants, que se passe-t-il si l'économie est en récession et que personne n'est prêt à investir ? Sans ce financement, les gens que vous avez embauchés devront partir pour d'autres emplois parce qu'ils ont des familles à nourrir. Maintenant, vous êtes coincé avec une entreprise qui n'a pas de personnel et pas assez d'argent pour atteindre cette étape critique. En conséquence, votre propriété intellectuelle ne peut être vendue que pour quelques centimes sur chaque dollar, car dans la biotechnologie, tout tourne vraiment autour des gens », a-t-il déclaré.

"Ce que cela m'a dit était le bon type de financement est en fait un élément clé de la réussite du développement de médicaments. Vous devez choisir non seulement la bonne science et le bon médicament, mais aussi le bon modèle commercial et les bons partenaires financiers pour franchir la ligne d'arrivée », a déclaré Lo. « C'est comme construire un pont. S'il en coûte 100 millions de dollars pour construire un pont et que vous n'avez que 50 millions de dollars, vous n'allez pas construire un demi-pont, car un demi-pont n'est pas à moitié aussi bon qu'un pont terminé. Et c'est pourquoi je suis convaincu que la stratégie commerciale et l'innovation financière devraient faire partie du Cancer Moonshot. En plus de tous les scientifiques de ce groupe d'experts, j'aimerais voir des experts financiers qui pourraient parler de la question : "Comment allons-nous financer cela ?"

« Bien que le gouvernement fournisse des fonds qui nous permettent de démarrer, ce n'est pas suffisant pour nous permettre de franchir la ligne d'arrivée. Nous avons besoin que le secteur privé investisse des milliards pour égaler les centaines de millions que le gouvernement a consacrés à cet effort », a-t-il déclaré.

Lo pense également que le programme Cancer Moonshot peut être utilisé pour encourager davantage de dons à la philanthropie à risque. « La philanthropie a historiquement joué un rôle très important dans le financement de la science fondamentale sous-jacente aux thérapies contre le cancer », a-t-il déclaré. « Mais il y a eu un changement très important dans la façon dont les philanthropies participent au cours des 15 ou 20 dernières années. Ce sur quoi les philanthropies se concentrent désormais, ce n'est pas seulement l'octroi de subventions, mais plutôt l'utilisation de leurs ressources pour investir dans le développement de médicaments. J'utilise le mot « investir » très délibérément. »

« L'idée derrière une subvention », a expliqué Lo, « est que vous n'attendez rien en retour d'autre que peut-être un rapport final décrivant ce que vous avez fait avec l'argent. Il n'y a pas de contrepartie. C'est littéralement : « Voici de l'argent, faites de bonnes recherches », a déclaré Lo. "Mais on assiste à une approche différente avec certains philanthropes d'aujourd'hui, qui disent plutôt : 'Je veux que tu réussisses à développer un médicament et je suis prêt à investir avec toi en payant pour les essais cliniques, mais en échange, je veulent ce qu'un VC typique pourrait obtenir de vous - par exemple, des redevances - si vous réussissez.

"L'exemple par excellence de ce modèle de philanthropie de risque est la Cystic Fibrosis Foundation", a poursuivi Lo. «Lorsqu'ils ont commencé leurs efforts dans la philanthropie à risque en 1994, lorsque le Dr Bob Beall est devenu PDG, ils ont investi dans un certain nombre de sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques qui souhaitaient s'associer à eux pour développer un médicament contre la fibrose kystique. Jusque-là, tous les traitements de la mucoviscidose étaient axés sur les symptômes, et non sur les causes sous-jacentes de la maladie. Et au cours d'une décennie, ils ont investi dans un certain nombre d'entreprises. La fondation a fourni non seulement de l'argent, mais aussi beaucoup d'expertise, des registres de patients, des histoires naturelles et d'autres soutiens qui ont abaissé le seuil d'investissement du secteur privé dans cette entreprise. En fin de compte, ils ont énormément réussi à faire approuver plusieurs nouveaux médicaments qui traitent vraiment la maladie à ses causes biologiques profondes. En conséquence, l'espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose a en fait doublé depuis les années 1980. »

« Ils ne s'attendaient à aucun rendement financier – ils voulaient un impact pour les patients FK. Mais ils ont eu un impact non seulement sous la forme de nouveaux médicaments, mais aussi d'un retour financier d'environ 4 milliards de dollars sur un investissement de 150 millions de dollars. Et ce qu'ils font avec cet argent, c'est maintenant le recycler et le réinvestir dans le développement d'un traitement complet contre la mucoviscidose en utilisant la thérapie génique. C'est un merveilleux exemple de la façon dont les philanthropes à risque peuvent jouer un rôle très important dans l'écosystème biomédical », a déclaré Lo.

"Dans de nombreux cas, ils sont prêts à investir là où les VC traditionnels ne le sont pas. Ils sont prêts à prendre ce risque parce que leur horizon est beaucoup plus long et que leur objectif est de développer un médicament, quel qu'en soit le rendement financier. Et le Cancer Moonshot a la capacité de rassembler toutes ces espèces pertinentes de l'écosystème dans le but ultime de changer notre façon de traiter le cancer.

"Je pense que les ressources supplémentaires du gouvernement fédéral devraient également être derrière", a déclaré Lo. «Par exemple, il y a des choses que l'ARPA-H (Advanced Research Projects Agency for Health) peut faire que la philanthropie de risque ne peut pas. Ils peuvent proposer des programmes gouvernementaux pour garantir certains types de dettes, comme les « obligations cancer ».

« Imaginez si le gouvernement émettait des obligations contre le cancer dont le produit serait utilisé pour soutenir la recherche sur le cancer, et payait aux prêteurs un certain taux d'intérêt, mais avec un capital qui augmenterait à mesure que ces découvertes finiraient par générer de la valeur pour les investisseurs ? Cela fournirait un très bon complément à la philanthropie de risque », a déclaré Lo. « Tout ce système est vraiment un écosystème. Chacune de ces différentes espèces a son propre rôle à jouer dans l'objectif ultime de pouvoir traiter efficacement le cancer.

Plus largement encore, a déclaré Lo, « puiser dans le pouvoir des marchés financiers mondiaux devrait également être une priorité pour le Cancer Moonshot. Si vous pensez à la crise financière, ce fut un événement très, très malheureux et dévastateur. Mais si vous demandez comment cela s'est produit, l'innovation financière a encouragé les investisseurs du monde entier à investir leur argent dans l'immobilier résidentiel américain. Et pendant environ une décennie, cela a été un investissement extrêmement rentable, attirant littéralement des ressources du monde entier vers un marché très spécifique. Tout le monde en a profité jusqu'à ce que, bien sûr, nous allions trop loin et aboutissions finalement à la crise financière de 2008 », a-t-il noté.

"Imaginez si nous pouvions utiliser exactement les mêmes outils", a postulé Lo, "mais dans le but de guérir le cancer, et sans les excès. Si nous avons appris de la crise financière et utilisé l'ingénierie financière de manière responsable et prudente, nous pourrions accomplir énormément de choses, en particulier avec le gouvernement américain impliqué de la même manière qu'il l'a fait avec l'immobilier résidentiel.

Bien que la crise elle-même ait été "une terrible tragédie, il y a un côté positif à la crise financière, c'est qu'il y a aujourd'hui des millions de propriétaires qui n'ont pas fait défaut sur leurs hypothèques et qui n'ont pu payer leur maison que grâce à Fanny Mae et Freddie Mac », a déclaré Lo. "Et à cause de ces politiques gouvernementales et de ces innovations financières, ils mènent des vies qu'ils n'auraient pas pu avoir autrement C'est exactement ce que les décideurs politiques voulaient, que plus de gens devraient avoir un morceau du rêve américain et pouvoir posséder leur propre maison .”

« Si nous pouvons utiliser cette même approche pour lutter contre le cancer, en utilisant l'ingénierie financière pour canaliser les marchés financiers mondiaux vers ce secteur particulier, je crois que nous aurons un impact énorme et que nous pourrons franchir cette ligne d'arrivée. Le Cancer Moonshot devrait concentrer son attention non seulement sur la science et la médecine, mais aussi sur le financement et les activités de développement de médicaments. Et je crois qu'ils ont les ressources pour le faire », a-t-il déclaré.

"Il y a une armée de banquiers d'investissement qui ont la bonne expertise et apprécieraient beaucoup l'opportunité de faire autre chose que d'enrichir les riches", a déclaré Lo. « Il y a un réel intérêt à Wall Street pour avoir un impact direct sur les vies humaines en utilisant les outils qu'ils ont développés. Il est possible, si vous structurez correctement le business model, d'avoir votre gâteau et de le manger aussi et de perdre du poids en même temps. Bien faire en faisant le bien est certainement possible, mais il faut y travailler.

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@rfannerychina