Voici pourquoi SpringWorks Therapeutics a bondi de 20 %

Thérapeutique SpringWorks Inc. (NASDAQ : SWTX) l'action a bondi de 20% après que la société en phase clinique se concentrant sur le traitement du cancer qui change la vie, et les maladies rares ont annoncé des résultats encourageants de son étude DeFi. L'essai était une étude de troisième phase en double aveugle contrôlée par placebo évaluant l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'inhibiteur expérimental de la gamma-sécrétase orale de la société, Nirogacestat, dans le traitement des tumeurs desmoïdes en progression.

Springworks publie des données sur l'étude DeFi.

Le PDG Saqib Islam a déclaré :

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Les tumeurs desmoïdes sont des tumeurs agressives des tissus mous qui peuvent entraîner des conséquences négatives graves pour les patients, notamment des douleurs de longue durée, une défiguration et une amputation. Dans de rares cas, lorsque les organes vitaux sont touchés, les tumeurs desmoïdes peuvent également mettre la vie en danger.

L'objectif principal de l'essai DeFi était d'améliorer la survie sans progression (SSP), le nirogacestat montrant une amélioration statistiquement significative par rapport au contrôle, avec une réduction de 71 % de la probabilité de progression de la maladie. De plus, l'essai a atteint tous les objectifs secondaires critiques, le nirogacestat montrant des améliorations statistiquement significatives des résultats rapportés par les patients et du taux de réponse objective par rapport au placebo.

Le nirogacestat était mieux toléré et présentait un bon profil d'effets secondaires. Cependant, un pourcentage plus important de femmes en âge de procréer ont présenté des symptômes liés à un dysfonctionnement ovarien. Les autres événements indésirables correspondaient pour la plupart à ce qui avait été signalé initialement.

Plus de données de l'étude DeFi sont attendues au 2H 2022

 Il est prévu que davantage de données soient partagées lors d'une conférence médicale, et SpringWorks prévoit de déposer une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de la Food and Drug Administration au 2H 2022. Islam a conclu :

L'annonce d'aujourd'hui représente une étape importante vers notre objectif d'apporter la première thérapie approuvée à la communauté des tumeurs desmoïdes. Nous sommes impatients de partager les données de l'essai DeFi avec la FDA et de présenter les résultats détaillés de l'étude lors d'une réunion médicale plus tard cette année.

 La FDA a désigné le Nirogacestat comme médicament orphelin pour le traitement des tumeurs desmoïdes, tandis que la Commission européenne a accordé au médicament la désignation de médicament orphelin pour le traitement du sarcome des tissus mous. le médicament a également reçu les désignations Fast Track et Breakthrough Therapy pour le traitement des patients atteints de fibromatose profonde persistante, non résécable, réfractaire ou récurrente ou de tumeurs desmoïdes