La Food and Drug Administration a approuvé mardi un médicament de Merck conçu pour traiter une maladie pulmonaire évolutive et potentiellement mortelle, ce qui constitue une victoire à la fois pour le fabricant de médicaments et pour les patients souffrant de cette maladie rare.
L'agence a donné son feu vert au traitement, qui sera commercialisé sous le nom de Winrevair, destiné aux adultes souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire. Cette décision constitue une étape importante pour les quelque 40,000 XNUMX personnes vivant avec cette maladie aux États-Unis, car Winrevair est le premier médicament à cibler la cause profonde de la maladie. Les autres médicaments disponibles aident uniquement à gérer les symptômes.
La condition fait référence au rétrécissement des petits vaisseaux sanguins des poumons. Cela entraîne une hypertension artérielle dans les artères qui transportent le sang du cœur vers les poumons, ce qui peut endommager le cœur et entraîner une activité physique limitée. À partir du diagnostic, le taux de mortalité des patients est de 43 % à cinq ans, selon Merck.
Merck estime que Winrevair sera disponible dans certaines pharmacies spécialisées aux États-Unis d'ici fin avril, selon un communiqué de la société. Le médicament est une injection administrée toutes les trois semaines et est distribuée dans des kits à un ou deux flacons.
Le prix du flacon sera de 14,000 XNUMX dollars avant assurance, a déclaré un porte-parole de Merck dans un communiqué. Mais l’entreprise dispose d’un programme qui offre aux patients éligibles une aide pour couvrir les frais et les quotes-parts.
Winrevair est destiné à être utilisé avec les thérapies existantes pour augmenter la capacité d'exercice, réduire la gravité de l'HTAP et réduire le risque d'aggravation de la maladie.
Cette approbation est essentielle pour Merck, qui s'efforce de diversifier ses sources de revenus alors que son immunothérapie anticancéreuse la plus vendue, Keytruda, approche d'une perte d'exclusivité commerciale en 2028.
Dans une note publiée ce mois-ci, Chris Schott, analyste chez JPMorgan, estime que Winrevair atteindra un chiffre d'affaires annuel mondial d'environ 5 milliards de dollars d'ici 2030 et deviendra l'un des « plus grands moteurs de croissance » de Merck.
Le médecin-chef de Merck, Eliav Barr, a déclaré à CNBC que « c’est une très grande opportunité pour l’entreprise, mais vraiment, plus important encore, une grande opportunité importante pour les patients ». Il a noté que le médicament constituerait un « changement de paradigme » pour les patients vivant avec l’HTAP.
La société a acquis les droits sur Winrevair grâce à son acquisition d'Acceleron Pharma pour 11.5 milliards de dollars en 2021. À l'époque, Merck estimait que l'HTAP représenterait un marché d'environ 7.5 milliards de dollars d'ici 2026.
L'approbation de la FDA est basée sur les données d'un essai à un stade avancé, qui a suivi plus de 300 patients à un stade modéré d'HTAP qui prenaient déjà un autre médicament pour l'affection des vaisseaux sanguins.
L'étude a révélé que Winrevair combiné à un traitement existant, il a aidé les patients atteints de cette maladie à marcher environ 40.8 mètres de plus en six minutes que ceux ayant reçu un placebo, 24 semaines après le début de l'essai.
"Il y a une amélioration considérable de la capacité des gens à faire de l'exercice et à se déplacer", a déclaré Barr. « Parce que cette maladie oblige les gens à être très, très confinés à la maison. Ils sont essoufflés, ils ne peuvent pas bouger.
Winrevair en plus d'un médicament existant a également amélioré de manière significative huit des neuf objectifs secondaires de l'étude. Cela inclut une réduction de 84 % du risque de décès ou d’aggravation de la maladie par rapport à un médicament existant seul.
Les événements indésirables graves et graves étaient moins fréquents dans le groupe de patients ayant pris Winrevair par rapport à ceux ayant reçu un placebo, selon l'essai. Les effets secondaires les plus fréquents comprenaient, entre autres, des saignements de nez, des maux de tête et des éruptions cutanées.
Un avantage notable de Winrevair est que les patients ou les soignants peuvent l'injecter sous la peau avec une formation appropriée dispensée par un prestataire de soins de santé. Parallèlement, certains traitements existants contre l’HTAP doivent être administrés par des professionnels de la santé dans un centre de perfusion.
« L’une des choses que nous avons entendues très haut et très clairement, de la part des patients et des médecins, c’est qu’ils voulaient quelque chose que l’on puisse obtenir. à la maison », a déclaré Barr.
Merck continue d'étudier Winrevair dans d'autres essais de phase deux et de phase trois.
Ces essais comprennent des études de stade avancé sur des patients atteints d'HTAP plus avancée et sur ceux qui sont dans la première année après le diagnostic. Merck a déclaré qu’elle s’attend à ce que ces essais se terminent vers 2025 et 2026.
Source : https://www.cnbc.com/2024/03/26/fda-approves-merck-drug-sotatercept-for-rare-deadly-lung-condition.html