Stock CRSP : le premier médicament d'édition de gènes CRISPR pourrait être ici plus tôt que vous ne le pensez

Crispr thérapeutique (CRSP) a déclaré mardi qu'il commencerait à demander à la Food and Drug Administration d'approuver ce qui serait le tout premier traitement d'édition de gènes à arriver sur le marché en utilisant la technologie CRISPR d'où il tire son nom de société. L'action CRSP a bondi.

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Pour l'approbation de la FDA, Crispr et son partenaire Vertex Pharmaceuticals (VRTX) ont déclaré qu'ils commenceraient à soumettre leur demande de traitement des maladies du sang en novembre. Ils prévoient de terminer ce processus au premier trimestre. Ils demandent une approbation dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie.

Le calendrier est légèrement repoussé, mais il est peu probable que cela fasse une grande différence commerciale, a déclaré Brian Abrahams, analyste de RBC Marchés des Capitaux, dans un rapport aux clients. Pourtant, il reste prudent quant à l'adoption finale du médicament, actuellement surnommé exa-cel.

"Nous restons prudents sur le potentiel de vente (d'exa-cel) par rapport à la base de revenus (de Vertex)", a-t-il déclaré. Il voit 550 millions de dollars de potentiel de ventes à long terme.

Mais dans les échanges avant commercialisation sur la bourse d'aujourd'hui, la nouvelle a fait grimper l'action CRSP de 3.1 %, près de 63. L'action Vertex a également augmenté de 1.2 % près de 280.

Stock CRSP : données à long terme nécessaires

Abrahams a une cote de performance sectorielle sur les actions Vertex et n'offre pas de cote pour les actions CRSP. Il note que ce traitement d'édition de gènes CRISPR nécessite qu'un patient subisse d'abord un prétraitement avec une forme de chimiothérapie. Il attend des médicaments d'édition de gènes qui ne nécessitent pas cette étape.

Crispr et Vertex utilisent l'édition de gènes pour restaurer la capacité d'un patient à produire des cellules sanguines saines. Dans une récente publication de données, les sociétés disposaient de données de sécurité sur un an pour 23 patients et de données sur deux ans pour quatre patients, a-t-il déclaré. C'est sur 75 patients au total.

La FDA veut probablement plus de données à long terme, a déclaré Abrahams.

"Nous nous attendons à ce que d'ici la fin du premier trimestre, ils devraient avoir environ 48 patients à un an et 23 patients à deux ans de suivi", a-t-il déclaré.

Le stock de CRSP est resté bien en deçà de son Moyenne mobile sur 50 jours à la clôture de lundi, selon MarketSmith.com.

Suivez Allison Gatlin sur Twitter à @IBD_AGatlin.

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